‘Ik wil behandeld worden’
1 reactieHet artikel waarin kinderarts De Kraker beschrijft hoeveel moeite hij moest doen om een effectieve behandeling voor zijn hormoonresistente prostaatkanker te krijgen, illustreert hoe bureaucratische regels een patiënt kunnen dwarsbomen (MC 6/2012: 331). Als een geneesmiddel (nog) niet is geregistreerd, zoals Abiraterone, wordt het nog complexer.
Het compassionate use-progamma biedt hiervoor een oplossing. Dit programma is niet voor een specifieke patiënt bedoeld, maar voor een bepaalde groep patiënten. Deze patiënten vallen onder een specifieke indicatie of het zijn patiënten die zelf al in onderzoeksverband behandeld zijn met het middel. Goedkeuring geschiedt door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).
Het CBG stelt als eis dat er een registratieaanvraag in gang is gezet en dat tijdens het proces van beoordeling een positieve registratie aannemelijk is. Een compassionate use-programma wordt alleen toegestaan als voor het middel geen geregistreerde alternatieven beschikbaar zijn.
De vereisten van het CBG zijn strikt, om ervoor te waken dat – mocht het middel uiteindelijk niet geregistreerd worden – er een ongeregistreerd product op de markt komt. Het is echter aan de firma om te bepalen aan wie een middel in het kader van dit programma beschikbaar wordt gesteld.
Het middel waar De Kraker baat bij zou hebben gehad, Abiraterone, is een geneesmiddel dat aan alle voorwaarden van een compassionate use-programma voldeed. Het is dan ook inmiddels geregistreerd. Helaas was destijds voor patiënten onvoldoende bekend dat het nog ongeregistreerde middel via een compassionate use-programma verkrijgbaar was.
Naar aanleiding van het artikel heeft het CBG besloten om op haar website de compassionate use-programma’s duidelijker te vermelden.1
Bert Leufkens, voorzitter van het College ter beoordeling van geneesmiddelen (CBG)
Henk van de Berg, staflid CBG
Birte van Elk, staflid CBG, Utrecht
P.B. den Hertog
huisarts, UTRECHT
Geacht CBG.
Uw vaststelling: "Helaas was destijds voor patiënten onvoldoende bekend dat het nog ongeregistreerde middel via een compassionate use-programma verkrijgbaar was" doet de vraag rijzen: waarom was de behandelend oncoloog hiervan dan niet op... de hoogte? Het is toch niet de patiënt die verantwoordelijk is voor de actuele kennis van (in ontwikkeling zijnde) geneesmiddelen. Van Abiraterone, reeds FDA approved, was vrijwel zeker dat dit door de EMA zou worden goedgekeurd voor de indicatie die van toepassing was bij collega de Kraker. Het is positief dat het CBG op de website de compassionate use-programma’s duidelijker zal vermelden. Deze verbetering (die ik overigens nog niet heb kunnen vinden) lijkt vooral toegankelijk voor artsen.
PS. door technische redenen is deze reactie later geplaatst dan ingezonden.