9 februari 2012
Gentherapie succesvol bij erfelijke blindheid
Gentherapie geeft bij een vorm van erfelijke blindheid (amaurosis congenita van Leber) klinisch significante resultaten. Dat melden onderzoekers in Science Translational Medicine.
beeld: image @ Science/AAAS
Jean Bennett en collega’s rapporteerden in 2009 al dat gentherapie het zicht verbeterde van twaalf patiënten met aangeboren retinadystrofie als gevolg van een mutatie in het RPE65-gen. Destijds hadden zij uit veiligheidsoverwegingen één oog behandeld. Nu beschrijven zij de uitkomsten van de behandeling bij drie van de patiënten waarbij ook het andere oog is behandeld.
Hoewel er vooraf zorgen waren over een mogelijke afweerreactie tegen het virus dat wordt gebruikt om de genen in lichaamscellen te krijgen, bleken deze ongegrond. Misschien komt dat door het relatief kleine aantal immuuncellen in het oog, stellen Bennett e.a.
De behandeling verbeterde het zicht van de patiënten. Tijdens de zes maanden durende follow-up werd vastgesteld dat de ogen gevoeliger werden voor licht en lukte het twee patiënten om in schemerlicht een parcours met obstakels af te leggen. Daarbij werd met behulp van fMRI-onderzoek gezien dat de visuele cortex van de proefpersonen actief werd wanneer zij naar een flikkerend beeldscherm keken.
Hoewel grotere studies nodig zijn om zekerheid te hebben over de effecten, lijkt het erop dat intraoculaire gentherapie een veilige en effectieve behandeling is, aldus de onderzoekers.
Twan van Venrooij
Science Translational Medicine 2012; 4(120); 120ra15. :AAV2 Gene Therapy Readministration in Three Adults with Congenital Blindness
Lees ook:
Er zijn nog geen reacties bij dit bericht. Ziet u geen reactieformulier?
| Datum | Titel | |
|---|---|---|
| Lenteakkoord uitgelekt: bezuinigingen zorg | ||
| Helmondse trombosedienst door het stof | ||
| Geen verscherpt toezicht Maasziekenhuis | ||
| Hoogleraar foetale therapie aangesteld | ||
| Lenteakkoord: verhoging eigen bijdrage | ||
| Herstel handfunctie na dwarslaesie |
