Verguisde gentherapie succesvol bij hersenziekte
Gentherapie heeft geen goede reputatie. In het verleden waren er nogal wat missers met dodelijke afloop. Maar recentelijk is succes geboekt bij de behandeling van de erfelijke stofwisselingsziekte adenosinedeaminase deficiëntie.
En in Science van vorige week beschrijven Nathalie Cartier c.s een geslaagde poging om met gentherapie de progressieve hersenziekte ALD tot staan te brengen.|
In een pilotstudie volgden de onderzoekers gedurende twee jaar twee jongens die een gentherapeutische behandeling hadden ondergaan tegen X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD). Bij deze erfelijke aandoening is sprake van afbraak van de witte stof in de hersenen.
Omdat de overerving X-gebonden en recessief verloopt, komt de ziekte alleen voor bij jongens en mannen (1 op de 20.000). De behandeling had succes – reden waarom commentator Luigi Naldini in Science al spreekt van een comeback van gentherapie.
Bij gentherapie wordt met een virale vector een werkend gen ingebracht in het genoom, om zo een disfunctioneel, ziekteveroorzakend gen te vervangen. Cartier c.s gingen uit van de wetenschap dat een beenmergtransplantatie de enige werkzame therapie is bij X-ALD.
De nadelen daarvan zijn echter groot. Niet alleen is er een geschikte donor nodig, ook gaat het hier om een zeer zware ingreep (55% overleving na vijf jaar bij ALD-patiënten).
Om dat probleem te ondervangen, verkregen Cartier c.s. uit het beenmerg van beide patiënten bloedstamcellen en corrigeerden die genetisch. Dat betekent dat ze met behulp van een vector een goede kopie van het ALD-gen inbrachten.
Ze gebruikten daarbij een lentivirus als vector. Lentivirale vectoren zijn eigenlijk ‘uitgeklede’ en inactieve gemaakte hiv-partikels. De patiënten kregen de gemodificeerde bloedcellen weer toegediend, nadat hun eigen beenmerg was vernietigd.
Het ‘gezonde’ ALD-eiwit kwam tot expressie in ongeveer 15 procent van de bloedcellen. Dat bleek voldoende om de progressie van de ziekte te stoppen. Uiteraard is meer onderzoek nodig om te zien of de gentherapie bij grotere groepen patiënten aanslaat. HM
Science 2009; 326: 805-6 en 818-23
Abstracts:
A Comeback for Gene Therapy
Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy with a Lentiviral Vector in X-Linked Adrenoleukodystrophy
Er zijn nog geen reacties bij dit bericht. Ziet u geen reactieformulier?
Er zijn nog geen reacties bij dit bericht. Ziet u geen reactieformulier?
| Datum | Titel | |
|---|---|---|
| Magnesium helpt niet na SAB | ||
| Rapport: ‘Te weinig chirurgen in Boxmeer’ | ||
| Kamerlid wil debat over MoM-heupen | ||
| ‘Doping heeft ten onrechte slechte naam’ | ||
| ‘Klaag ziekenhuis aan om MoM-kunstheup’ | ||
| Helft ziekenhuizen plaatste schadelijke kunstheup |
Lees- kijk- en uittips, cartoons, columns en andere interessante artikelen eenvoudig in je facebookoverzicht.
